臨床試驗的結局（outcome）和終點（end point）辨析

03-01

本文首發於立文悉通微信公眾號（Transystom）

臨床試驗中常出現「結局（outcome）」和「終點（end point）」，那麼二者有什麼區別呢？

疾病對於人體健康的影響叫結局，英文為outcome；而用於測量結局的指標稱為終點，英文為end point。

臨床試驗設計常講主要終點（primary end point）和次要終點（secondary end point），實際上就是要設計者根據研究目的確定主要（次要）結局的指標（變數）：primary (secondary) outcome measure (variable)。而我們有時會混淆上述概念，說成試驗的主要結局是什麼，次要結局是什麼，而實際想表達的是主要結局測量選用的指標是什麼。結局是帶有方向和判斷的結果表達，如惡化、加重或好轉，它是通過選擇的終點測量比較得出的結果。

終點有時被我們誤解為只是死亡等終極事件，生存分析時要求對事件（event）有明確的定義，即如果發生此事件，該病例的研究即告結束，更常用的表達是failure event，有時也用end event，但不是end point。End event和end point翻譯時可能會造成混淆。